Çocuklarda karaciğer naklinin en çok uygulandığı durumlar safra yollarının doğuştan gelen kapalılığı ya da yokluğu (atrezi) ve kalıtsal metabolizma hastalıklarıdır.
Bu hastalıkların birçoğu karaciğer nakli yapılarak başarıyla tedavi edilebilir. Karaciğer naklinde kazanılan deneyimler, hem kısa zamanda kaçınılmaz olarak ölecek karaciğer hastası çocuklara yaşama olanağı vermiş, hem de metabolizma hastalıklarıyla ilgili çalışmalarda yeni ufuklar açmıştır. Son zamanlarda ailesel hiperkolesterolemi (kanda kolesterol yüksekliği) ve hemofili olgularında da karaciğer nakli uygulanmış, doğuştan gelen biyokimyasal bozukluklar başarıyla düzeltilmiştir.
Safra yolları kapalılığı kesinlikle ölümle sonuçlanmaktadır. Bu hastalık bazı özel cerrahi girişimlerle bir ölçüde başarıyla tedavi edilmiştir. Ama bu girişimlerin başarılı sayılabilecek sonuç verdiği hastaların oranı yüzde 30-40’ı geçmemektedir. Kalan yüzde 60-70’lik bölümde ilerleyici karaciğer yetmezliği gelişmekte ve genellikle 5 yaşına varmadan çocuk ölmektedir.
Karaciğer nakli bu hastalar için uygun görülmekte ve iyi sonuçlar vermektedir. İlle bir yılın sonunda özellikle siklosporin A’nın kullanıldığı olgularda çocukların yüzde 70-75’i sağ kalmaktadır. Siklosporin uzun süre ve yüksek dozda kortizon kullanma gereğini ortadan kaldırdığından bu küçük hastalar kortizon tedavisinin büyüme üzerindeki olumsuz etkilerinden korunabilmektedirler.
Çocukta karaciğer nakli genellikle teknik açıdan oldukça zordur. Karaciğer vericisi bulmaktaki zorluğun yanı sıra bağışlanan organın boyutlarının nakil yapılacak çocuğa uymaması da büyük sorun yaratmaktadır. Bu sorun bazen teknik olanaklarla aşılabilmekte, erişkin karaciğerinin boyutları küçültülerek nakledilecek çocuğa uygun hale getirilmektedir.
Karaciğer nakline aday çocukların bekleyebilecekleri sürenin görece kısa olması da sorunu ağırlaştırmaktadır. Bekleme listesindeki çocukların bir bölümü uygun karaciğer bulunamadığından ölmektedir.